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近年來，各界對(duì)創(chuàng)新藥、罕見病等醫(yī)療領(lǐng)域話題持續(xù)關(guān)注，業(yè)內(nèi)人士也針對(duì)行業(yè)發(fā)展難點(diǎn)問題展開探索。今年兩會(huì)，全國人大代表、榮昌生物董事長王威東帶來關(guān)于加快罕見病診療及管理立法，強(qiáng)化“三醫(yī)”協(xié)同治理，提高創(chuàng)新藥可及性和促進(jìn)創(chuàng)新藥企產(chǎn)業(yè)化等方面的建議。

據(jù)了解，我國于2018年5月22日發(fā)布《第一批罕見病目錄》。近年來，相關(guān)部門也相繼出臺(tái)了一些政策法規(guī)和舉措，促進(jìn)罕見病的診治及管理。“但罕見病的診療是一個(gè)龐大的系統(tǒng)工程，罕見病的定義、發(fā)現(xiàn)、認(rèn)定、發(fā)布、診斷、治療、藥品研發(fā)及供給、醫(yī)療保障等各方面仍缺少法律的界定、約束和保障。”王威東表示，通過罕見病診療及管理立法，才能從根本上破解罕見病保障困局，整體提升國家健康水平。

針對(duì)罕見病診療及管理立法，王威東建議，對(duì)罕見病、罕見病患者、罕見病產(chǎn)品、罕見病藥物給出定義，明確其認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)和認(rèn)定程序，建立、完善罕見病目錄動(dòng)態(tài)發(fā)布機(jī)制；強(qiáng)化罕見病研究、知識(shí)普及與培訓(xùn)，建立罕見病診療規(guī)范標(biāo)準(zhǔn)和治療臨床路徑，完善多學(xué)科會(huì)診、多檢測手段聯(lián)動(dòng)的診療機(jī)制，有效提升醫(yī)生識(shí)別、診療能力，指導(dǎo)罕見病藥物研發(fā)。

王威東提出，建立正向激勵(lì)機(jī)制，在加速罕見病藥品審評(píng)審批、適當(dāng)減少臨床試驗(yàn)病例數(shù)或減免臨床試驗(yàn)、市場優(yōu)先準(zhǔn)入、研發(fā)資金專項(xiàng)扶持、進(jìn)口設(shè)備采購、生產(chǎn)場地建設(shè)、稅收減免等方面，研究制定符合罕見病規(guī)律的特殊政策。

完善配套醫(yī)療保障制度也是王威東建議中的重點(diǎn)，他表示，圍繞強(qiáng)化“三醫(yī)”協(xié)同治理，提升罕見病藥品、醫(yī)療器械的可及性，統(tǒng)籌優(yōu)化醫(yī)保準(zhǔn)入、企業(yè)自主定價(jià)、延長市場獨(dú)占期、改革醫(yī)保支付方式、督導(dǎo)醫(yī)療機(jī)構(gòu)采購使用等一攬子工程，探索發(fā)展包括大病醫(yī)療保險(xiǎn)、醫(yī)療救助、政策型商業(yè)保險(xiǎn)、企業(yè)和慈善幫扶等多層次的保障機(jī)制。

此外，王威東也關(guān)注到我國創(chuàng)新藥企面臨的諸多困難，以及民眾臨床重大需求方面尚未被滿足的現(xiàn)狀，由此建議提高創(chuàng)新藥可及性。

“隨著國家醫(yī)保準(zhǔn)入談判機(jī)制的實(shí)施和不斷完善，國產(chǎn)創(chuàng)新藥進(jìn)入國家醫(yī)保目錄的周期大大縮短，可及性得到有效提升，在不同程度滿足廣大患者急需的臨床需求的同時(shí)，也促進(jìn)了創(chuàng)新藥企的產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。”王威東認(rèn)為，為使創(chuàng)新藥企研發(fā)投入和商業(yè)轉(zhuǎn)化形成良性循環(huán)，不斷提升醫(yī)藥領(lǐng)域創(chuàng)新能力和積極性，應(yīng)持續(xù)推出廣大人民群眾需要的創(chuàng)新藥物，降低患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)，增加創(chuàng)新藥的可及性，以滿足尚未被滿足的重大臨床需求，并且保證我國創(chuàng)新藥物供給的戰(zhàn)略安全。

對(duì)此，王威東建議，要?jiǎng)?chuàng)新談判藥品評(píng)估體系，實(shí)施定價(jià)保護(hù)機(jī)制。對(duì)臨床價(jià)值高、患者急需、替代性不強(qiáng)的創(chuàng)新藥，特別是同類首創(chuàng)、同類最佳的藥品，給予企業(yè)進(jìn)入醫(yī)保目錄后5至8年的價(jià)格保護(hù)期，新增適應(yīng)癥以“零降價(jià)”方式進(jìn)入醫(yī)保目錄，便于收回研發(fā)成本，保護(hù)新藥研發(fā)及開拓新適應(yīng)癥的積極性。

“目前兩年的協(xié)議有效期不能滿足創(chuàng)新藥市場準(zhǔn)入的周期要求，兩年協(xié)議期滿后又將面臨再次談判及降價(jià)，程序繁瑣且影響創(chuàng)新藥的可及性。”他提出，將談判藥品進(jìn)入醫(yī)保目錄的協(xié)議期延長至5年以上。

此外，王威東還建議加強(qiáng)對(duì)“雙通道”管理機(jī)制的督導(dǎo)落實(shí)，督促各省份將醫(yī)保談判藥品納入“雙通道”管理，確保“救命藥”患者能買到、能報(bào)銷；打通藥物可及性的“最后一公里”，有關(guān)醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)在創(chuàng)新藥納入醫(yī)保目錄后第一時(shí)間采購使用，不受醫(yī)院藥事會(huì)限制，醫(yī)療機(jī)構(gòu)主管部門不將創(chuàng)新藥納入“藥占比”考核范圍。

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